当我们比较控制变量的组时，是否应该使用等效检验？

在许多考虑治疗和结果的论文中，我看到了可能被称为令人讨厌的变量的表（通常是“表1”）（通常是人口统计信息，有时是医疗状况），并带有显着性检验和文字测试，例如“各组大致相似，在XXXXX上没有明显差异，请参见表”。因此，明确的目标是表明分配给不同治疗方法的组是相似的。

但是，在我看来，这似乎是“接受空值”，而我们应该做的（或要求完成的）是对等的检验。

这可能适用于随机试验或观察性研究。我在这里想念什么吗？

这是一个复杂的问题，引入了许多相关问题：1）明确指定假设； 2）理解假设结果可能是什么因果机制（可能）和3）表达方式/选择。

你说，如果我们采用健全的统计做法，宣称“群体是对是相似的”，一个人必须要执行等效的考验。但是，等价性测试与NHST一样遭受相同的问题：功效仅是样本数量和比较次数的反映：我们期望差异，但它们对主要分析的范围和影响更为重要。

当遇到这些情况时，基线比较几乎总是赤字。可以采用更好的方法（科学和统计学）。在回答此类问题时，我会考虑一些库存概念/响应。

“总计”列比“按处理划分”列更重要；对这些价值进行讨论是必要的。

在临床试验中，通常会分析安全性样品。这是首先接触，然后同意，然后随机化，最后暴露于至少一次迭代的控制或治疗的患者的子集。在此过程中，我们面临着不同程度的参与偏见。

这些研究中最重要和最省略的方面可能是汇总显示表1结果。这达到了表1的最重要目的：向其他研究人员展示研究样本对适用结果的更广泛人群的通用性。

当完全不考虑纳入/排除标准和样本的可概括性时，我发现令人惊讶的是，固定的研究者，读者和评论者如何看待患者特征内的切线趋势。

我很say愧地说自己是一名分析师，但忽略了这一问题。我们招募了患者，然后由于后勤问题，我们等了将近一年才实施干预措施。配偶图不仅显示了这两个时期之间的巨大下降，而且样本发生了变化。其结果是，与我们打算接触的人群相比，失业/未充分就业，年龄更大且更健康。我对这项研究的普遍性深感忧虑，但要说服这些忧虑很难。

检测基线特征不平衡的测试的功效和I型误差取决于特征的实际数量

如前所述，提供这样一个详细的基准变量列表的目的是提供样本的完整快照。他们的病史，实验室，药物和人口统计资料。这些都是临床医生用来向患者推荐治疗方法的所有方面。他们都相信可以预测结果。但是，这些因素的数量惊人。最多可以比较30个不同的变量。I型错误的粗风险为1-（1-0.05）^ 30 = 0.79。如果必须执行测试，建议进行Bonferroni或置换校正。

最纯粹形式的统计测试是公正的，并且应该预先指定。但是，基线特征的选择和表示通常是相对的。我觉得后一种方法是合适的：如果像我的试验中那样发现有趣的特征可以有效地描述样本，我们应该可以自由选择临时呈现这些值。可以进行测试（如果有任何价值），但是通常需要注意以下几点：它们不是我们感兴趣的假设，对于有意义的结果和不重要的结果意味着什么，很容易造成混淆，并且结果更多地反映了样本数量和呈现方式要比任何事实都要多。

可以进行随机化，但是只能在患者接受治疗之前

正如我提到的，分析的样品通常是安全样品。但是，对于尚未接受研究治疗的患者，重新随机化是一种备受推崇且理论上一致的方法。这仅适用于执行批量注册的设置。在这里，招募了100名参与者并进行了随机分组。例如，如果概率将较高比例的老年人分配给一组，则可以重新抽样以平衡年龄。不能按顺序或交错进行注册，这是进行大多数试验的环境。这是因为入学时间倾向于通过普遍的病例“偏见”（混淆事件和普遍的资格标准）来预测患者的状况。

平衡的设计不是有效推断的必要条件

随机假设表明，从理论上讲，所有参与者的协变量平均分布均等。但是，如前所述，当比较30个或更多级别时，不平衡的累积概率不可忽略。实际上，当考虑整体时，协变量的不平衡可能无关紧要。

如果随机分配是公平的，我们可能会看到治疗组的年龄增加了，但是对照组的吸烟率增加了：这两种情况都会单独导致结果风险。有效而有效的推理所需要的是，倾向得分在各组之间保持平衡。这种情况要弱得多。不幸的是，没有风险模型就无法检查倾向性。但是，很容易看出这种倾向性取决于协变量的组合，尽管无法准确显示，但随机样本中倾向性不平衡的可能性要小得多。

如果已知风险模型或存在强有力的结果预测因素，则只需调整这些因素即可进行更有效，更有效的RCT，无论它们在治疗组之间是否平衡

我最喜欢的论文之一是随机对照试验的7个神话，对此进行了讨论。当调整变量可以强烈预测结果时，调整可以提高效率。事实证明，即使使用平衡的50/50平衡（例如使用封闭随机数），或者甚至是随机执行方式的巧合，调整也会缩小CI，从而需要更少的参与者进行同样有效的研究。这样可以降低成本和风险。令人震惊的是，这种情况并不经常发生。

观察性研究要求控制混淆，无论表1显示了什么

随机假设消除了混淆。如果采用非随机的治疗方法，会产生混淆。混杂因素是变量，它是结果的因果关系，并预测接受准实验性治疗。没有测试来确定哪些变量是混杂因素。窥探数据以回答这些问题的风险在于，在没有完全完美地测量纵向值的情况下（甚至到那时），混杂因素与调解人或对撞机几乎没有区别。对调解人进行调整会减弱任何影响，对撞机调整会导致任何类型的偏差。此外，一个人不必针对一整套混杂因素进行调整，而是必须删除后门准则。

例如，在一项针对青少年肺功能和吸烟的研究中：年龄较大的孩子吸烟的可能性更高，但是由于他们的身高较高，因此他们的肺功能也更大。事实证明，仅通过调整高度就可以消除混淆，因为它满足了后门标准。进一步调整年龄只会失去效率。但是，仅检查吸烟者和非吸烟者中表1的“平衡”将表明年龄和身高都是“失衡”的，因此应加以控制。那是不对的。