解释性的,实用的试验之间的关键区别是不是关于试用是否产生有用的信息。而是,这些信息是专门用于什么的:实用试验是直接针对临床治疗有用性的试验。
实用解释性连续体由Schwartz和Lellouch在1967年发表于《临床流行病学杂志》上的题为“ 治疗试验中的解释性和实用主义态度 ”的论文中首次提出,并被Precis-2开发人员引用。在本文中,作者提出了两种随机对照试验方案,分别在抗癌背景下测试放疗与单独放疗相比的药物。放疗前30天服用该药物,以使患者对放射作用敏感。
经过30天的等待加放疗后,对该药物进行了30天的放射治疗
立即放疗30天的药物,然后进行放疗,立即开始抗辐射测试
他们描述为解释性的第一种情况提供了“有关关键组成部分的影响的信息”,而描述为实用的第二种情况则“在实际条件下将两个复杂的处理作为一个整体进行了比较”。
Schwartz和Lellouch给出了另一个区分解释性和实用性试验的例子:一项随机试验,其中两个基于“等分子”的非常相似的分子结构镇痛药进行比较是解释性的,因为它对基于相同剂量的这些药物的相对作用感兴趣;相比之下,最好使用实用设计来研究两种结构完全不同,具有不同“最佳给药水平”的镇痛药,以比较每种疗法的最佳疗效。
作者总结:
“两种治疗之间的比较”是一个问题,即使在其总体特征上也没有充分说明。这可能意味着至少两种根本不同的问题中的一种。
第一类对应于旨在理解的解释方法。它试图发现在严格和通常简单的定义所指定的两种处理方法之间是否存在差异。通过生物学上有意义的标准评估其作用,并将其应用于相当随意定义的一类患者,但应尽可能揭示可能存在的差异。用于确定受试者人数和评估结果的统计程序旨在减少第一类和第二类错误的概率。
第二类对应于务实的方法,旨在决策。它试图回答这个问题-我们应该选择两种治疗中的哪一种?治疗方法的定义很灵活,通常很复杂。它考虑了辅助治疗和撤药的可能性。评估疗效的标准考虑了患者的利益和最广泛的成本。预定患者类别,以将试验结果外推到该患者类别。统计程序旨在减少第三种错误的可能性(偏爱劣等处理);第一种错误的概率为1.0。
Schwartz,D.和Lelluch,J.(1967)。治疗试验中的解释性和实用主义态度。临床流行病学杂志,20:637–648。