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我不是流行病学研究领域的专家，但在我看来，疗效与受控情况下的观察到的效果有关，例如随机对照试验，而有效性与更大范围的结果有关或环境因素（在RCT中可能未被观察或未被操纵），因此具有更广泛的范围。至少，我经常听说过药物经济学的成本效益研究和治疗效果（例如，比较两个治疗方案时）。
引用本文的功效，有效性，效率，
至于其他参考文献，我建议从Helena C Kraemer 的疗效和有效性的多站点随机临床试验的陷阱（精神分裂症通报 26（3），2000）开始，并在其中进行参考。例如，可以理解为“在研究设计中复杂的多维决策连续性上，功效和有效性是相反的极端”。
注意
从ISPOR第13届欧洲会议回来时，我听说欧洲制药工业和协会联合会（EFPIA）认为现在对以下定义达成了一致：
由国际流行病学协会赞助的标准但不完全在线的词典是《流行病学词典》。最新版本是第五版，但第四版似乎是最新的一部分，可以通过Amazon在线获得。您想看一下p57-8。它说的有效性，有效性和效率之间的区别是由于阿奇科克伦在他1972年出版的有效性和效率：对卫生服务随机反射，其中大部分是可在谷歌图书。
为了避免侵犯版权，我不会在上面引用太多内容。我只会指出，尽管字典中说：“理想情况下，疗效的确定是基于随机对照试验的结果”（斜体字），但如果存在严重的不合规情况，您需要使用工具变量估算方法来确定疗效。
这些术语不能互换并且具有特定含义。
效率是指干预措施相对于某种疾病对特定标记产生影响的能力，而不一定与患者相关。这项研究是在高度受控的条件下，高度依从的参与者进行的。评估疗效的临床试验也称为解释性试验或I或II期临床试验。
有效性是干预措施对正常临床状况下的患者产生有意义影响的能力。评估有效性的临床试验也称为实用试验或III或IV期临床试验。
我看到这一点的地方是讨论使用“意向性治疗”分析与试图在不完全依从性的实验中试图获得治疗的“功效”的分析。请参阅Wikipedia上有关“意图治疗”（链接）的文章，其中包括一些参考。
在不合规的常规随机对照试验中，意向性治疗估计仅检查了分配给治疗和对照者的差异。但是，不合规意味着某些被分配接受治疗的人可能并未实际接受治疗，而某些分配在对照组中的人则可能已实际接受了治疗。如果是这样，估计的治疗意图可能低估了所研究人群中所有实际接受治疗的平均治疗效果。
当出现这种不合规情况时，分析师可以做出决定。她可以决定只做分析的意图，通过说在现实世界中我们无法控制依从性来证明这一点，因此对分析的意图更加“现实”，因为对这种方法的批准估计会发生什么用于临床。我已经将其称为对治疗“有效性”的分析。或者，她可能使用某种调整方法来尝试了解实际接受治疗的人与未接受治疗的人的区别。她可以通过说我们真正有兴趣知道的是治疗的生物学（在医学试验中）“功效”来证明这一点，并且这样做，
分析生物学功效的问题是，哪种“调整方法”有效？据我所知，当前的最新状态是将不合规的实验视为工具变量问题，例如la Angrist，Imbens和Rubin（1996）（门控链接），或更笼统地说是从《原则分层》，la Frangakis和Rubin（2002）（gated link）。因此，随机化是一种工具，可以非参数地识别至少某些亚群的“功效”效应，即那些将遵守其治疗或控制任务的亚群。除此之外，为了确定功效效果，可以强加一个更严格的模型，但是然后有人可能会想，为什么首先要打扰进行随机实验？
疗效在严格定义的环境中处理给定医疗计划的结果，例如随机临床试验（RCT），其中患者的所有协变量相似，但随机分配的治疗方法。疗效与内部有效性的概念有关：通常，RCT具有较高的内部有效性，因为研究方案排除了具有特殊合并症的入选患者，并包括了患者所接受的所有程序。
有效性与正常的临床实践有关（从侧面看，仍然缺乏对正常临床实践的定义，因为定性资格进入定量设置（例如流行病学或生物统计学）的情况经常如此）。在正常的临床实践中，患者可能对处方疗法的依从性较差，合并症数很多，不改变其生活方式，继续吸烟或食用垃圾食品；所有这些特征都可能降低RCT中所经历的患者健康状况的功效。有效性与外部有效性的概念相关联，因为它指的是医师在日常实践中拜访的患者。就针对卫生保健部门的公共政策而言，有效性被认为比有效性更重要，因为有效性反映了现实世界中发生的事情。